Drie patiënten die via het UMCG meededen aan een onderzoek naar een nieuw medicijn voor de zeldzame bloedstollingsziekte hemofilie B zijn daardoor genezen. Dat laat UMCG-hematoloog Karina Meijer vrijdagochtend weten via de website van het ziekenhuis.
Patiënten met de zeldzame ziekte moesten tot nu toe twee keer per week een infuus krijgen, met daarin stoffen die zorgen dat hun bloed beter stolt. Maar de patiënten die het nieuwe medicijn hebben gekregen (een gezond factor IX-gen) hoeven dat niet meer. Via een virus kregen de patiënten het gezonde gen toegediend, wat zich heeft genesteld in hun lever. Daardoor maken ze nu zelf en continue voldoende stollingsfactoren aan.
“Drie van onze patiënten deden mee aan dit onderzoek en zijn nu genezen”, aldus Meijer. “ ‘Voor het eerst is er een concrete behandeling die ervoor zorgt dat patiënten met deze specifieke vorm van hemofilie B genezen. Bij alle patiënten werd stollingsfactor IX aangemaakt, en we zagen dat het aantal bloedingen sterk afnam. Het was niet meer nodig om twee keer per week stollingsfactoren toe te dienen. Voor onze patiënten heeft dat een enorme vrijheid gegeven.”
De onderzoekers zijn nu benieuwd hoe lang de therapie blijft werken, voordat het gen opnieuw moet worden toegediend. Ook wordt er onderzoek gedaan naar de langetermijneffecten. Het medicijn is inmiddels goedgekeurd. Maar wanneer de behandeling aan alle patiënten met hemofilie B wordt gegeven, is nog niet duidelijk.
